Bubble Girl Krankheit – Dank einer Modifikation eines italienisch-israelischen Forschungsteams konnten zwei sogenannte „Blasenbabys“ erfolgreich gentherapeutisch behandelt werden. Die diesmonatige Ausgabe von „Science“ enthält die Ergebnisse von Forschern des San Raffaele Telethon Institute in Mailand und der Hadassah University in Jerusalem, die an dem Projekt mitgearbeitet haben.
SCID wurde bekannt durch David Vetters Story, ein Baby aus dem Jahr 1971, das 1984 nach einer Knochenmarktransplantation starb. SCID wurde bekannt durch David Vetters Story, ein Baby aus dem Jahr 1971, das 1984 nach einer Knochenmarktransplantation starb. AP-Foto
SCID ist eine schwere angeborene Immunschwäche, die das Immunsystem beeinträchtigt (Severe Combined Immunodeficiency Disorder). Der Mangel an Adenosindeaminase verursachte die Krankheit, die sie an ein steriles Plastikzelt (ADA) einschränkt. Durch die Wirkung dieses Enzyms ist das Knochenmark in der Lage, Immunzellen zu produzieren.
Injektionen von Rinder-ADA können ADA-SCID, wie die Immunschwäche bekannt ist, vorübergehend behandeln. Patienten mit Leukämie können auch die gefährliche Alternative in Betracht ziehen, Knochenmarkzellen von einem Familienmitglied zu erhalten. Die Wissenschaftler hatten keine andere Wahl, als gentechnisch veränderte Stammzellen zu verwenden, da für die beiden Säuglinge kein akzeptabler Spender verfügbar war.
Ein Virus wurde von Aiuti, Slavin und ihren Kollegen als Gen-Shuttle verwendet. Das ADA-Gen wurde in die Blutstammzellen der beiden Kinder eingefügt, nachdem sie aus ihrem Knochenmark entnommen worden waren. Ihren Kindern zuliebe injizierten sie ihnen die mit dem wichtigen Gen angereicherten Stammzellen. Diese Methode war zuvor verwendet worden.
“Science” ist eine populäre amerikanische Wissenschaftszeitschrift. Die Forscher gingen jedoch noch einen Schritt weiter, um den verbesserten Stammzellen einen Vorteil zu bieten. Um die abweichenden Knochenmarkszellen in Schach zu halten, gaben die Ärzte den Babys eine niedrige Dosis eines Transplantationsmedikaments. Nach nur wenigen Wochen der Hilfe konnten sich die ADA-angereicherten Stammzellen im Knochenmark etablieren und dort Immunzellen bilden.
Salsabil, eine Zweijährige aus Jerusalem, konnte nur einen Monat nach Beendigung ihrer Therapie nach Hause zurückkehren, um bei ihrer Familie zu leben. Laut den Wissenschaftlern funktionieren ihre Immunzellen zwei Jahre nach der Genbehandlung einwandfrei. Erst als die Familie Windpocken ausgesetzt war, infizierte sich das Mädchen.
ADA-SCID betrifft jedes Jahr schätzungsweise 30 bis 50 Neugeborene, jedoch wird nur ein winziger Prozentsatz diagnostiziert. „Science“ veröffentlichte im Jahr 2000 unter der Leitung von Marina Cavazzana-Calvo und ihrem Team die ersten Erfolgsgeschichten der Gentherapie. Der „Bubble Boy“ wurde im April 2002 von britischen Spezialisten erfolgreich behandelt.
Leave a Reply